زمینه ژن درمانی به سویه ها سلولی بهتری برای ساخت ناقل خواستن دارد


رشد دهندگان ژن درمانی برای بیماری هایی کدام ممکن است خواستن به معامله با همراه خود دوز بالا دارند همراه خود مشکل برخورد با هستند. بر ایده خوب تحقیق جدید، استراتژی های دستکاری ژنتیکی سویه ها سلولی ساخت ناقل حال تخن برای ساخت در ابعاد غول پیکر فوق العاده پرهزینه هستند.

تحقیق ای کدام ممکن است توسط دانشمندان در Biologia Experimental e Tecnológica (iBET) در پرتغال به پایان رسید، زمینه هایی از ژن درمانی را کدام ممکن است خواستن به نوآوری دارند بازرسی کرده است.

پائولا آلوز، سرپرست اجرایی iBET، محدوده دکترا، ذکر شد: “بهترین مشکل برای ژن درمانی بیشتر مبتنی بر RAAV، ابعاد فرآیندهای مسکن را انتخاب کنید و انتخاب کنید قیمت های ساخت است.”

متعدد از فرآیندهای ژن درمانی مورد استفاده، همراه با آنهایی کدام ممکن است توسط Spark Therapeutics برای Luxturna (voretigene neparvovec) استفاده تبدیل می شود، بیشتر مبتنی بر سوئیچ گذرا سلول های HEK293 است کدام ممکن است آلوز خاطرنشان می تدریجی کدام ممکن است تنها در ابعاد کودک نوپا امکان پذیر است.

برای فاز I را انتخاب کنید و انتخاب کنید II کارآزمایی‌های علمی را انتخاب کنید و انتخاب کنید معامله با‌های غیرسیستمیک معادل معامله با نابینایی مادرزادی مورد تأیید FDA کدام ممکن است دوز درمانی کم است، ترانسفکشن گذرا مشکلی تحمیل نمی‌تدریجی. آلوز ذکر شد: «حتی وقتی قیمت کالا باقی مانده است ۲۰ سهم قیمت ساخت بسته شدن باشد، ابعاد های سوئیچ گذرا باقی مانده است امکان پذیر است. ژنرال.

همراه خود این جاری، ترانسفکشن گذرا برای ساخت تجاری در ابعاد بهتر کافی نیست، شناخته شده به عنوان مثال، ژن درمانی برای کاندیدای آزمایشی دیستروفی عضلانی دوشن، کدام ممکن است برای آن دوز بعدی تقریباً ۱۰۱۴ w/kg rAAV برای هر فرد مبتلا است.

“راه اندازی شد در ابعاد غول پیکر پروتکل های ترانسفکشن را انتخاب کنید و انتخاب کنید خواستن به پلاسمیدهای پرهزینه قیمت گروه GMP را انتخاب کنید و انتخاب کنید معرف های تغییر ارزان، مشکل های بی نظیر هستند.”

ساخت AAV افزایش یافته است

آلوز دلیل می دهد کدام ممکن است است احتمالاً یکی از راه رفع های قابل انجام افزایش سویه ها سلولی مورد استفاده برای مونتاژ وکتورهای مرتبط همراه خود آدنو (rAAV) نوترکیب است کدام ممکن است می گوید: “این کار ابعاد بندی را ساده تر می تدریجی، قیمت ها را کاهش می دهد را انتخاب کنید و انتخاب کنید انطباق همراه خود مقررات را تسریع می کند.”

تعدادی از سیستم های القایی تجاری حال هستند، همراه با پلت شکل CEVEC Pharmaceuticals، کدام ممکن است در آن ساخت rAAV همراه خود افزودن تتراسایکلین تحریک تبدیل می شود. مثال تولید دیگری سیستم جاده تلفن در کنار بیشتر مبتنی بر HelaS3 است کدام ممکن است قبلاً توسط تعداد اندکی از نمایندگی ها استفاده می شد.

“با این حال این روش ها باقی مانده است خواستن به افزایش دارند از عناوین زیرین هستند. در iBET، ما تعداد اندکی چالش داریم کدام ممکن است به ویژه بر روی رشد سویه ها سلولی هدفمند شده‌اند کدام ممکن است، در کنار همراه خود رویکردهای پردازش زیستی یکپارچه در جاری انجام، امیدواریم همراه خود استفاده کردن سویه ها سلولی ثابت به فرآیندهای ساخت rAAV بیشتر منجر شود.

در تحقیق شخصی، آلوز را انتخاب کنید و انتخاب کنید تیمش استدلال می‌کنند کدام ممکن است فقدان مشخصه‌های کیفی حیاتی برای محصولات rAAV، «رشد فرآیند‌های ساخت ثابت» را متوقف می‌تدریجی. راه رفع این ضرر درهم آمدن است در فناوری است.

او شکسته نشده می دهد: «از دیدگاه ممکن است، به این دلیل است که هدف نیست کدام ممکن است این بخش رشد نیافته است، اما علاوه بر این به {این دلیل است} کدام ممکن است ابزارهای تحلیلی مناسبی تماشا بر ساخت rAAV {وجود ندارد}. در iBET، ما معتقدیم کدام ممکن است برای به انگشت حمل rAAVهای همراه خود استاندارد بالا به درک بهتری از تکنیک خواستن است، متعاقباً ما خواستن به ارزیابی داریم. متعاقباً تکنیک ما اینجا است کدام ممکن است گروه هایی را در برابر این جریان حال بسازیم، همراه خود تحلیلگرانی کدام ممکن است در موجود در هستند.

تنها همراه خود این رویکرد تعدادی از منطقه‌ای می‌توان خوب بیوانالیز صحیح برای ارزیابی الگوی‌های rAAV در جاری انجام تحمیل کرد.»

رژیم اینترنت دکتر روشن ضمیر https://rdiet.ir/ رژیم کتوژنیک دکتر روشن ضمیر